Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever
Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes
"Elaborating on the science as well as the business behind the fight against cystic fibrosis, Trivedi captures the emotions of the families, doctors, and scientists involved in the clinical trials and their 'weeping with joy' as new drugs are approved, and shows how cystic fibrosis, once a 'death sentence,' became, for many, a manageable condition. This is a rewarding and challenging work." —Publishers Weekly
Cystic fibrosis was once a mysterious disease that killed infants and children. Now it could be the key to healing millions with genetic diseases of every type—from Alzheimer's and Parkinson's to diabetes and sickle cell anemia.
In 1974, Joey O'Donnell was born with strange symptoms. His insatiable appetite, incessant vomiting, and a relentless cough—which shook his tiny, fragile body and made it difficult to draw breath—confounded doctors and caused his parents agonizing, sleepless nights. After six sickly months, his salty skin provided the critical clue: he was one of thousands of Americans with cystic fibrosis, an inherited lung disorder that would most likely kill him before his first birthday.
The gene and mutation responsible for CF were found in 1989—discoveries that promised to lead to a cure for kids like Joey. But treatments unexpectedly failed and CF was deemed incurable. It was only after the Cystic Fibrosis Foundation, a grassroots organization founded by parents, formed an unprecedented partnership with a fledgling biotech company that transformative leaps in drug development were harnessed to produce groundbreaking new treatments: pills that could fix the crippled protein at the root of this deadly disease.
From science writer Bijal P. Trivedi, Breath from Salt chronicles the riveting saga of cystic fibrosis, from its ancient origins to its identification in the dank autopsy room of a hospital basement, and from the CF gene's celebrated status as one of the first human disease genes ever discovered to the groundbreaking targeted genetic therapies that now promise to cure it.
Told from the perspectives of the patients, families, physicians, scientists, and philanthropists fighting on the front lines, Breath from Salt is a remarkable story of unlikely scientific and medical firsts, of setbacks and successes, and of people who refused to give up hope—and a fascinating peek into the future of genetics and medicine.
👁️
1 | ⌚2025-09-09 13:24:21.850
VNĐ: 808,900
Mua hàng tại Shopee giảm thêm 30%








Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well
Mã hàng 8935251417517 Tên Nhà Cung Cấp Alpha Books Tác giả John C Maxwell NXB NXB Lao Động Năm XB 2021 Ngôn Ngữ Tiếng Việt Trọng lượng (gr) 400 Kích Thước Bao Bì 20.5 x
1500 Structured Tests Leve 1 This is a three-book series which has been design as complementary exercise to any textbook. The student is asked to fill in the gaps with a noun, preposition, adverb, adjective
Bộ kích, kiêm bơm lốp và sạc dự phòng dung lượng 10.400mAh dùng cho ô tô Goodyear GY-5282 - Goodyear là một trong những công ty sản xuất lốp xe lớn nhất thế giới. Không
Chuột văn phòng EDra EM606 có thiết kế với kiểu dáng cơ bản, phù hợp dùng cho văn phòng. Độ phân giải chuột cao tới 1000dpi giúp thực hiện các tác vụ công việc được
呪術廻戦 5 - JUJUTSU MAWARISEN 5 京都姉妹校交流会が始まった。一日目の団体戦は区画内の2級呪霊を先に祓った側の勝利となるのだが、好戦的な東堂は東京側を即襲撃、虎杖が迎え撃つ形に。だが虎杖暗殺の為、他の京都組も参戦し、虎杖は窮地に!!
Bọc vô lăng cao cấp Macsim mã 8932 màu coffee chất liệu da thật - Khâu tay 100% - chất liệu da thật 100%, lõi ruột vô lăng được sản xuất từ silicon cao cấp
Sách - An Toàn Thông Tin Khi Sử Dụng Mạng Xã Hội Tác giả Bộ Thông Tin Và Truyền Thông Nhà xuất bản NXB Thông Tin Và Truyền Thông Đơn vị phát hành NXB Thông
Tìm Tôi Trong Một Tinh Cầu Khác Tác giả Phong Khư Dịch giả Nhật Võ dịch Thể loại Kỹ năng, Tâm lý Kích thước 14.5 x 20.5 cm Nhà xuất bản Nhà xuất bản Văn
Giới thiệu sách mới phát hành Quý III/2018: CẨM NANG PHÁP LUẬT DÀNH CHO HIỆU TRƯỞNG TRƯỜNG HỌC – CHẾ ĐỘ, CHÍNH SÁCH DÀNH CHO GIÁO VIÊN, SINH VIÊN, HỌC SINH Lời giới thiệu: Vừa
Chất Liệu: Tủ Bằng Nhựa Đài Loan, lưng tủ bằng aluminium chống ẩm Màu sắc: Trắng, hồng, xanh dương, vân gỗ óc chó, vân gỗ sồi. Chất Liệu: Nhựa cao cấp được nhập trực tiếp
MÔ TẢ SẢN PHẨM Khi nhắc tới việc tập gym thường thì chúng ta sẽ nghĩ đến việc đi đến những phòng tập gym, nhưng liệu đã hợp lý chưa? Nếu đến các phòng tập
BỘ MÓC TREO GỒM 6 CÁI DÒNG ALISA MOEN - ACC2409 Kiểu dáng mềm mại, thanh thoát Chất liệu: Hợp kim nhôm Lớp mạ: Chrome Sản phẩm của MOEN - Thương hiệu vòi sen số
THÔNG TIN PHÁT HÀNH Công ty sách Nhã Nam Tác giả: Lưu Từ Hân Dịch giả: Lục Hương Nhà xuất bản: Hà Nội Số trang: 365 Kích thước: 15 x 24 cm Ngày phát hành:
Trong một mớ “vàng thau lẫn lộn” của những cuốn sách về chứng khoán, có một cuốn sách kinh điển gây ảnh hưởng sâu sắc tới hàng triệu nhà đầu tư trên thế giới đó
Tiếng Nhật công nghệ thông tin trong ngành phần mềm Công ty phát hành: Thái Hà Tác giả: Nhóm tác giả Ngôn ngữ: Tiếng Nhật – Tiếng Việt Số trang: 196 trang Khổ: 17,5x25cm Nhà
MÔ TẢ SẢN PHẨM Con lăn tập bụng - Dụng cụ tập gym tại nhà thế hệ mới 2 bánh 4 bánh có chỗ để tay tiện dụng, tặng miếng thảm ️MÔ TẢ: Con lăn
Combo 7 Cuốn Của Tủ Sách Đời Người - Set 1 (Quyển 1-7) Thông tin về combo 7 cuốn sách đầu tiên của Tủ Sách Đời Người: #1. Truyện Cổ Nước Nam - Quyển thượng:
'- Nồi thân nhựa cao cấp - Công nghệ ủ ấm và nấu 2D - Dung tích: 1.2L, - Công suất/Điện áp: 500W -220V-50Hz. - Lòng nồi đúc dày tráng men gốm bóng Ceramic siêu
Breath From Salt: A Deadly Genetic Disease, A New Era In Science, And The Patients And Families Who Changed Medicine Forever Recommended by Bill Gates and included in GatesNotes "Elaborating on the science as well